ผู้สมัครยาแต่ละรายมีกลไกการทำงานที่เป็นเอกลักษณ์
ขณะนี้การรักษา โรค celiac แบบ เดียวที่สามารถใช้ได้คือ อาหารปลอด gluten แต่อาจจะมีการเปลี่ยนแปลงเร็ว ๆ นี้
ปัจจุบันมีผู้ผลิตยาจำนวนหนึ่งกำลังทำการทดลองทางคลินิกเพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยาเสพติดใหม่ ๆ แต่ละคนมีวิธีการและกลไกการดำเนินการที่แตกต่างกัน (MOA) หวังว่าโดยการยับยั้งกระบวนการของความผิดปกตินี้เราอาจวันหนึ่งลบทั้งหมด celiac โรคจาก lexicon ของ autoimmune illnesses .
ในบรรดาสามผู้สมัครที่มีแนวโน้มมากที่สุดในท่อยาเสพติด:
INN-202 (Larazotide Acetate)
INN-202 (larazotide acetate) ของ Innovate Pharmaceutical คือยาที่ใช้ เอนไซม์ย่อยอาหารที่มีศักยภาพ ซึ่งดูเหมือนจะสามารถย่อยสลายตังได้ก่อนที่ระบบภูมิคุ้มกันของคุณสามารถตอบสนองได้ ผลลัพธ์ของการทดลองทางคลินิกใน ระยะที่สอง มีแนวโน้มดีและแสดงให้เห็นว่ายานั้นปลอดภัยและพอประมาณได้ MOA ของยาเสพติดทั้งสองลดการซึมผ่านของลำไส้ในขณะที่การแบ่งเบาการเคลื่อนไหวของ แอนติเจนภูมิคุ้มกัน ในลำไส้
แม้ว่า INN-202 อาจช่วยลด อาการของโรค celiac ได้ แต่ก็ไม่น่าเป็นไปได้ที่คนจะสามารถรับประทาน gluten ได้อย่างไม่ จำกัด การ จำกัด อาหารบางอย่างก็ยังคงต้องการ
สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ติดตามยาอย่างรวดเร็ว กำลังดำเนินการทดลองในระยะที่ 3 ผลการทดลองอาจมีขึ้นในช่วงกลางถึงปลายปี 2561
วัคซีน Nexvax2
Nexvax2 เป็นผู้สมัครยาคนเดียวที่มีจุดมุ่งหมายเพื่อสร้างเสริมภูมิต้านทานให้กับบุคคลเพื่อต่อต้านโรคและปล่อยให้พวกเขากลับสู่ภาวะปกติ Nexvan2 ได้ทำการทดลองด้านความปลอดภัย Phase Ib เรียบร้อยแล้วและกำลังอยู่ในขั้นตอนการย้ายไปสู่การทดลอง Phase II ที่ใหญ่ขึ้น
Nexvax2 เป็นโมเดลที่มี วัคซีนทางการแพทย์ ที่มีจุดมุ่งหมายเพื่อรักษาผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบจากโรคแล้ว
มันขึ้นอยู่กับหลักการเดียวกับการบำบัดแบบดั้งเดิมที่ใช้ในการแพ้ desensitization รูปแบบของวัคซีนที่คล้ายกันอยู่ภายใต้การตรวจสอบเพื่อรักษาความผิดปกติของภูมิต้านทานผิดปกติเช่นเส้นโลหิตตีบหลายโรคเบาหวานประเภท 1 และโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์
Nexvax2 เหมาะสำหรับผู้ที่มี ยีนเฉพาะ (DQ2) ใน 90 เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วย ดังนั้นวัคซีนจะไม่ทำงานถ้าคุณไม่มี DQ2,
นอกเหนือจากนี้ผู้สอบสวนคำถามหลักหนึ่งคนยังมีข้อเสนอแนะว่าผลของวัคซีนอาจนานแค่ไหน การทดลอง Phase Ib เกี่ยวข้องกับการให้ยาแบบซ้ำ ๆ ในขณะที่ผลลัพธ์เหล่านี้มีแนวโน้มดี (ผู้คนจำนวนมากสามารถที่จะบรรลุความท้าทายของ gluten มากกว่าผู้ที่ได้รับยาหลอก) ก็ยังคงเห็นได้ว่ายานี้มีประสิทธิภาพและทนทานได้อย่างไร
ยังไม่มีคำพูดใด ๆ เมื่อนักวิจัยจะเข้าสู่การทดลองทางคลินิก Phase II / III
BL-7010
BL-7010 เสนอแนวทางที่แตกต่างไปจากการรักษาโรค celiac disease แทนที่จะมุ่งเป้าหมายไปที่ลำไส้หรือการตอบสนองต่อภูมิคุ้มกัน BL-7010 จะผูกมัดกับโปรตีนกลูเตนเองและยับยั้งความสามารถในการดูดซึม
BL-7010 เป็นโพลิเมอร์ที่ไม่ดูดซึมซึ่งสามารถปกปิดโปรตีนจากเอนไซม์ที่มีจุดมุ่งหมายเพื่อทำลายมัน โดยการบรรลุนี้ระบบภูมิคุ้มกันไม่สามารถที่จะเรียกการตอบสนองภูมิต้านทานเนื้อเยื่อ
กลูเตนที่ถูกผูกไว้และยาเสพติดนั้นจะถูกไล่ออกจากร่างกายในอุจจาระ
หลังจากเสร็จสิ้นการทดลอง Phase I และ II ผู้ผลิตได้เลือกเส้นทางอื่น ๆ และเริ่มให้บริการ BL-7010 เป็นอาหารเสริมมากกว่ายายา ในเดือนมกราคมปี พ.ศ. 2559 บริษัท ได้รับการอนุมัติจากสหภาพยุโรปและกำลังดำเนินการทดลองประสิทธิภาพทางคลินิกภายใต้การจำแนกประเภทอุปกรณ์ทางการแพทย์ประเภท Class IIb
คำจาก
ในขณะที่มีแนวโน้มว่าจะยังคงมีความชัดเจนว่ายาใด ๆ เหล่านี้จะนำไปสู่ตลาดหรือไม่ ในท้ายที่สุดผู้สมัครคนใดคนหนึ่งจะต้องปฏิบัติตามสัญญาสามข้อถ้าจะถือว่าเป็นไปได้
พวกเขาจะต้องได้รับการบริหารจัดการได้อย่างง่ายดายทนทานเสนอตารางการใช้ยาที่เหมาะสมจะทนได้ดีและที่สำคัญที่สุดอาจจะไม่แพง
ดังนั้นยังคงมีอยู่มากที่จะตอบ แต่ด้วยการวิจัยที่ต่อเนื่องและข้อมูลเชิงลึกมากขึ้นเกี่ยวกับ กลไกของโรค เราเร็ว ๆ นี้อาจเห็นวันที่เราไม่อยู่ตังฟรี
> ที่มา:
> Wingjiranirun, M ;; Kelly, C; และ Leffler, D. "สถานะปัจจุบันของนักพัฒนายา Celiac Disease t" วารสารระบบทางเดินอาหารอเมริกัน 2016; 111 (6): 779-86