Myelodysplastic syndrome หรือ MDS รวมถึงความหลากหลายของความผิดปกติต่างๆที่มีผลต่อการทำงานของไขกระดูก ไขกระดูก ทำให้เซลล์เม็ดเลือดขาวเม็ดเลือดขาวและเกล็ดเลือดใหม่เกิดการแข็งตัวดังนั้นการทำงานของไขกระดูกจึงทำให้เกิดภาวะโลหิตจางจำนวนเซลล์ต่ำและปัญหาอื่น ๆ
ข้อกังวลหลัก ๆ เกี่ยวกับ MDS คือ a) การนับต่ำและปัญหาที่เกี่ยวข้องทั้งหมด และข) ศักยภาพในการพัฒนา MDS สู่มะเร็ง - มะเร็ง เม็ดเลือดขาว ชนิดเฉียบพลันหรือ AML
ประเภทต่างๆของ MDS ได้รับการปฏิบัติที่แตกต่างกันมาก การรักษาด้วยวิธี MDS บางอย่างไม่เหมาะสำหรับผู้ป่วยทุกรายที่มี MDS ตัวเลือกสำหรับการรักษาด้วย MDS ได้แก่ การให้ความช่วยเหลือการรักษาด้วยความเข้มต่ำการรักษาด้วยความเข้มสูงและ / หรือการทดลองทางคลินิก
การพิจารณาการรักษา
เมื่อพูดถึงแผนการรักษาของ MDS กับแพทย์ของคุณปัจจัยที่เรียกว่าผู้ป่วยอาจมีความสำคัญมาก ตัวอย่างของปัจจัยที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วย ได้แก่ :
- วิธีที่คุณได้รับพร้อมกับกิจกรรมประจำวันก่อนการวินิจฉัย MDS
- เงื่อนไขทางการแพทย์อื่น ๆ ที่คุณมี
- อายุของคุณ
- ค่าใช้จ่ายทางการเงินของการรักษาต่างๆ
- ความเสี่ยงในการรักษาอะไรที่เป็นที่ยอมรับของคุณ
ลักษณะของรูปแบบเฉพาะของ MDS มีความสำคัญเป็นอย่างยิ่ง ตัวอย่างของลักษณะเฉพาะและข้อค้นพบรวมถึง:
- เครื่องหมายและผลลัพธ์ของ การทดสอบทางพันธุกรรม ของไขกระดูกซึ่งช่วยในการระบุตัวเลือกที่คุณมีโอกาสที่ MDS ของคุณจะก้าวหน้าไปสู่ โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว และผลลัพธ์ที่ได้จากการรักษาบางอย่าง
- MDS ของคุณมีผลกระทบต่อจำนวนเซลล์ที่มีสุขภาพดีในเลือดไหลเวียนของคุณอย่างไร
- โรคของคุณรุนแรงแค่ไหนในแง่จำนวนเซลล์ที่ "ระเบิด" ที่ยังไม่บรรลุนิติภาวะในไขกระดูก
เป้าหมายของคุณสำหรับสิ่งที่คุณต้องการออกจากการรักษายังปัจจัยในการวางแผน ตัวอย่างของเป้าหมายการรักษาที่แตกต่างกัน ได้แก่ :
- เพียงแค่รู้สึกดีขึ้น
- จำกัดความต้องการในการถ่ายภาพจำนวนมาก
- ปรับปรุง ภาวะโลหิตจาง , ลดเม็ดเลือดขาว และ ลดการเกิดลิ่มเลือดอุดตัน
- บรรลุการ ให้อภัย
- รักษา MDS ของคุณ
ดูและรอสักครู่
สำหรับผู้ป่วยที่มี MDS ที่มีความเสี่ยงต่ำตามที่กำหนดโดย International Prognostic Scoring System หรือ IPSS และการ ตรวจนับเม็ดเลือดสมบูรณ์ (CBC) บางครั้งวิธีที่ดีที่สุดในการรักษาคือการสังเกตการณ์และการสนับสนุนตามความจำเป็น
ในกรณีนี้คุณจะต้องได้รับการตรวจสอบการเปลี่ยนแปลงของไขกระดูกซึ่งอาจบ่งบอกถึงความก้าวหน้าของโรค CBCs ปกติเช่นเดียวกับ การดูดไขกระดูกและการตรวจชิ้นเนื้อ สามารถเป็นส่วนหนึ่งของการเฝ้าติดตาม
การดูแลที่สนับสนุน
การดูแลที่สนับสนุนหมายถึงการบำบัดที่ใช้ในการรักษาและจัดการ MDS การรักษาเหล่านี้สามารถปรับปรุงสภาพของคนได้ดี แต่ก็หยุดการโจมตีเซลล์ที่ก่อให้เกิด MDS จริง
การถ่าย
หากจำนวนเม็ดเลือดของคุณเริ่มลดลงและคุณพบอาการคุณอาจได้รับประโยชน์จากการ ถ่ายเลือด ของเม็ดเลือดแดงหรือเกล็ดเลือด การตัดสินใจที่จะมีการถ่ายเลือดจะขึ้นอยู่กับเงื่อนไขทางการแพทย์อื่น ๆ ที่คุณมีและความรู้สึกของคุณ
Iron Overload และการบำบัดด้วย Chelation
หากคุณเริ่มมีการถ่ายเลือดหลายครั้งในแต่ละเดือนคุณอาจเสี่ยงต่อการเกิดภาวะที่เรียกว่าเกินเหล็ก
ระดับธาตุเหล็กสูงในการถ่ายเลือดเซลล์เม็ดเลือดแดงอาจทำให้เกิดการสะสมของเหล็กในร่างกายของคุณเพิ่มขึ้น ระดับสูงของธาตุเหล็กดังกล่าวอาจทำให้อวัยวะของคุณเสียหายได้
แพทย์สามารถรักษาและป้องกันไม่ให้เกิดภาวะเหล็กเกินจากการถ่ายเลือดหลายครั้งโดยใช้ยาที่เรียกว่า chelators เหล็กซึ่งรวมถึงการรักษาด้วยช่องปาก deferasirox (Exjade) หรือการฉีดยาที่เรียกว่า deferoxamine mesylate (Desferal) แนวทางปฏิบัติโดยเครือข่ายมะเร็งแห่งชาติที่ครอบคลุมหรือ NCCN เสนอเกณฑ์ที่แพทย์ของคุณสามารถใช้ในการตัดสินใจว่าคุณต้องการการบำบัดด้วย chelation จากเหล็กหรือไม่
ปัจจัยการเจริญเติบโต คนบางคนที่เป็นโรคโลหิตจางจาก MDS อาจได้รับประโยชน์จากปัจจัยการเจริญเติบโตที่เรียกว่ายากระตุ้น erythropoietin หรือโปรตีน (ESA)
ตัวอย่างของ ESAs ได้แก่ epoetin alfa (Eprex, Procrit หรือ Epogen) หรือ darbepoetin alfa (Aranesp) ที่นานกว่า ยาเหล่านี้ได้รับการฉีดเข้าไปในเนื้อเยื่อไขมัน (ฉีดเข้าใต้ผิวหนัง) แม้ว่ายาเหล่านี้จะไม่เป็นประโยชน์สำหรับผู้ป่วย MDS ทุกราย แต่ก็อาจช่วยป้องกันการถ่ายเลือดได้ในบางกรณี
แพทย์ของคุณอาจเสนอให้คุณเริ่มมี ปัจจัยกระตุ้น เช่นโคบอลต์ (Neupogen) หรือ GM-CSF (leukine) ถ้าจำนวนเม็ดเลือดขาวของคุณลดลงเนื่องจาก MDS ของคุณ ปัจจัยกระตุ้นด้วยโคโลนีช่วยกระตุ้นร่างกายของคุณในการสร้างความเจ็บป่วยมากขึ้นในการต่อสู้กับเซลล์เม็ดเลือดขาวที่เรียกว่านิวโทรฟิล ถ้าจำนวน neutrophil ของคุณต่ำคุณมีความเสี่ยงสูงในการติดเชื้อที่เป็นอันตราย ระวังการติดเชื้อหรือไข้และดูผู้ให้บริการด้านการแพทย์โดยเร็วที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้หากคุณกังวล
การบำบัดด้วยความหนาแน่นต่ำ
การบำบัดด้วยความเข้มต่ำหมายถึงการใช้เคมีบำบัดที่มีความเข้มต่ำหรือเป็นสารที่เรียกว่าตัวปรับการตอบสนองทางชีววิทยา การรักษาเหล่านี้มีให้ส่วนใหญ่ในการตั้งค่าผู้ป่วยนอก แต่บางคนอาจต้องได้รับการสนับสนุนหรือการดูแลรักษาเป็นครั้งคราวหลังจากนั้นเช่นเพื่อรักษาการติดเชื้อที่เกิดขึ้น
บำบัด Epigenetic
กลุ่มยาที่เรียกว่า hypomethylating หรือ demethylating agents เป็นอาวุธใหม่ล่าสุดในการต่อสู้กับ MDS
Azacitidine (Vidaza) ได้รับการรับรองจากองค์การอาหารและยา (FDA) สำหรับใช้ในการจำแนกประเภทของ FAB และทุกประเภทความเสี่ยงของ IPSS ของ MDS ยานี้โดยทั่วไปจะได้รับการฉีดเข้าใต้ผิวหนังเป็นเวลา 7 วันติดต่อกันทุกๆ 28 วันเป็นเวลาอย่างน้อย 4-6 รอบ การศึกษาเกี่ยวกับยา azacitidine พบว่าอัตราการตอบสนองของผู้ป่วยลดลงร้อยละ 60 โดยร้อยละ 23 ได้รับการกำจัดโรคบางส่วนหรือทั้งหมด Azacitidine มักทำให้จำนวนเซลล์เม็ดเลือดแดงเริ่มลดลงซึ่งอาจไม่สามารถฟื้นตัวได้จนกระทั่งหลังจากแรกหรือสองรอบ
อีกหนึ่งชนิดที่ใช้ในการรักษาด้วยยาสำหรับรักษาโรค MDS คือยา decometabine (Dacogen) โครงสร้างของ azacitidine มีความคล้ายคลึงกันมากและยังได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับ MDS ทุกประเภท สูตรการรักษาโดยทั่วไปเกี่ยวข้องกับความเป็นพิษที่มีความเข้มข้นต่ำและดังนั้นจึงถือเป็นวิธีการรักษาด้วยความเข้มต่ำ decitabine สามารถได้รับทางหลอดเลือดดำหรือใต้ผิวหนัง การศึกษาหนึ่งครั้งที่ decitabine ได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือดดำเป็นเวลา 5 วันพบว่าอัตราการรอดชีวิตได้เกือบ 40 เปอร์เซ็นต์ มีการตรวจสอบสูตรยาทดแทน
การบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันและการปรับเปลี่ยนการตอบสนองทางชีวภาพ
ใน MDS เซลล์เม็ดเลือดแดงเม็ดเลือด ขาว และเกล็ดเลือดจะถูกฆ่าตายหรือตายก่อนที่จะโตพอที่จะปล่อยออกจากไขกระดูกเข้าไปในกระแสเลือดได้ ในบางกรณีเซลล์เม็ดเลือดขาว (ชนิดของเซลล์เม็ดเลือดขาว) มีส่วนรับผิดชอบในเรื่องนี้ สำหรับผู้ป่วยเหล่านั้นอาจมีประสิทธิภาพในการใช้การบำบัดที่มีผลต่อระบบภูมิคุ้มกัน
(ยาปฏิชีวนะการตอบสนองทางชีววิทยา) ประกอบด้วย anti-thymocyte globulin (ATG), cyclosporine, thalidomide, lenalidomide, anti-tumor necrosis factor receptor fusion protein และวิตามิน D analogues ทั้งหมดเหล่านี้ได้แสดงให้เห็นอย่างน้อยบางอย่างในการทดลองในช่วงต้น แต่หลายคนต้องการการทดลองทางคลินิกเพิ่มเติมเพื่อทำความเข้าใจประสิทธิภาพใน MDS ประเภทต่างๆ
คนที่มี MDS ประเภทหนึ่งเรียกว่า 5q- syndrome ซึ่งมีข้อบกพร่องทางพันธุกรรมในโครโมโซม 5 อาจตอบสนองต่อยาชื่อ lenalidomide (Revlimid) โดยปกติแล้ว lenalidomide ใช้ในผู้ป่วย MDS ระดับต่ำหรือระดับต่ำที่มีการถ่ายเลือดเซลล์เม็ดเลือดแดง ในการศึกษาเกี่ยวกับ lenalidomide ผู้ป่วยจำนวนมากมีความต้องการในการถ่ายเลือดลดลงเกือบร้อยละ 70 แต่ยังพบว่ามีเกล็ดเลือดต่ำและมีจำนวน neutrophil ต่ำ ยังคงมีการศึกษาถึงประโยชน์ของการรักษา MDS ที่มีความเสี่ยงสูงหรือ subtypes อื่นนอกเหนือจาก 5q-syndrome กับ lenalidomide
การบำบัดด้วยความเข้มสูง
ยาเคมีบำบัด
ผู้ป่วยบางรายที่มีความเสี่ยงสูง MDS หรือ FAB ชนิด RAEB และ RAEB-T อาจได้รับการรักษาด้วยเคมีบำบัดแบบเข้มข้น การรักษาด้วยเคมีบำบัดแบบเดียวกับที่ใช้ในการ รักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน (AML) มีเป้าหมายเพื่อทำลายประชากรของเซลล์ผิดปกติในไขกระดูกที่นำไปสู่ MDS
ในขณะที่การรักษาด้วยเคมีบำบัดอาจเป็นประโยชน์ในผู้ป่วยโรค MDS บางรายคุณควรพิจารณาว่าผู้ป่วยสูงอายุที่มีภาวะทางการแพทย์อื่น ๆ ต้องเผชิญกับความเสี่ยงเพิ่มเติม ประโยชน์ที่เป็นไปได้ของการบำบัดจะต้องมากกว่าความเสี่ยงที่เกี่ยวข้อง
การวิจัยกำลังดำเนินการอย่างต่อเนื่องเพื่อเปรียบเทียบผลของการบำบัดด้วยเคมีบำบัดเข้มข้นกับยา azacitidine หรือ decitabine
การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด
ผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงสูง IPSS MDS อาจสามารถรักษาโรคได้ด้วย การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดที่ มีลักษณะเป็นอัลโล เนีย ล แต่น่าเสียดายที่ลักษณะความเสี่ยงสูงของขั้นตอนนี้ จำกัด การใช้งาน ในความเป็นจริงการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด allogenic สามารถมีอัตราการเสียชีวิตที่เกี่ยวข้องกับการรักษาได้ถึง 30% ดังนั้นการบำบัดนี้มักใช้เฉพาะในผู้ป่วยอายุน้อยที่มีสุขภาพที่ดี
การศึกษาในปัจจุบันกำลังศึกษาบทบาทของ การปลูกถ่าย "มินิ" ที่ไม่ใช่ myeloablative ในผู้ป่วยสูงอายุที่มี MDS ในขณะที่การปลูกถ่ายแบบนี้ได้รับการคิดแบบดั้งเดิมว่ามีประสิทธิภาพน้อยกว่าการปลูกถ่ายมาตรฐานความเป็นพิษลดลงอาจทำให้พวกเขาเป็นทางเลือกสำหรับผู้ป่วยที่ไม่สามารถเข้าร่วมโครงการได้
สรุป:
เนื่องจากชนิดของ MDS และประเภทผู้ป่วยที่แตกต่างกันจึงไม่มีการรักษาแบบใดแบบหนึ่ง ดังนั้นจึงมีความสำคัญสำหรับผู้ป่วย MDS เพื่อหารือเกี่ยวกับทางเลือกทั้งหมดกับทีมสุขภาพของพวกเขาและหาวิธีการรักษาที่จะให้พวกเขามีประโยชน์ที่ดีที่สุดที่มีจำนวนน้อยที่สุดของความเป็นพิษ
การทดลองทางคลินิกกับการรักษาใหม่ ๆ สำหรับ MDS กำลังอยู่ระหว่างดำเนินการดังนั้นโปรดติดตามดู ตัวอย่างเช่น ruxolitinib (Jakafi) กำลังถูกตรวจสอบ เพื่อการรักษาผู้ป่วยที่มี MDS ความเสี่ยงต่ำหรือปานกลาง 1
แหล่งที่มา:
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, และอื่น ๆ Myelodysplastic Syndromes: แนวทางปฏิบัติทางคลินิกในด้านเนื้องอกวิทยา JNCCN 2013; 11 (7): 838-874
Kantarjian H, O'Brien S, Giles F, et al. กำหนดขนาดยาต่ำ (100 mg / m2 / ครั้ง) ในกลุ่ม myelodysplastic syndrome (MDS) การเปรียบเทียบขนาดยาที่แตกต่างกัน 3 แบบ เลือด. 2005; 106 abstract หักล้าง 2522
Malcovati L, Hellström-Lindberg E, Bowen D และอื่น ๆ การวินิจฉัยและการรักษาโรคกระดูกพรุนหลักในผู้ใหญ่: คำแนะนำจาก European LeukemiaNet เลือด 2013; 122 (17): 2943-2964
Nimer, S. "โรค Myelodysplastic" เลือด พฤษภาคม 2008 111: 4841 - 4851
Scott, B. , Deeg, J. "Syndromes Myelodysplastic" ประจำปีของการแพทย์ 2010 61: 345-358