"สำคัญ" หมายถึงอะไร? ใน การทดลองทางคลินิก เกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิผลของยาการค้นพบว่าข้อมูลที่ได้คือ "นัยสำคัญทางสถิติ" เป็นวิธีการทางวิทยาศาสตร์ในการบอกว่าผลลัพธ์ไม่น่าจะเกิดขึ้นโดยบังเอิญ ดังนั้นผลที่ได้คือเนื่องจากผลของยาที่ได้รับการศึกษา
การทำความเข้าใจค่านิยม P
แน่นอนว่าข้อสรุปดังกล่าวไม่ง่ายอย่างที่คิด
นักวิจัยมักใช้วิธีทางสถิติที่เป็นที่รู้จักและเชื่อถือได้ในการวัดและประเมินผลลัพธ์จากการศึกษาเพื่อการศึกษา เรียกว่า "ค่า p" และวัดความเป็นไปได้ว่าผลการศึกษาจะเกิดขึ้นโดยบังเอิญ
ค่า p ให้เปอร์เซ็นต์ของความเป็นไปได้นั้นขึ้นอยู่กับการทดสอบทางสถิติของผลการศึกษา ดังนั้นหากค่า p-value เท่ากับ 0.01 ความเป็นไปได้ที่ 1% อาจเป็นผลมาจากโอกาสและ 99% เป็นไปได้ว่าไม่ใช่เพราะเป็นผลจากการใช้ยา
การตัดส่วนใหญ่สำหรับค่า p คือ 0.05 นั่นคือถ้าค่า p เท่ากับ 0.06 ก็ถือว่า ไม่ สำคัญอย่างมีนัยสำคัญ ในทางตรงกันข้ามถ้าค่า p เท่ากับ 0.04 ผลลัพธ์ ก็ มีนัยสำคัญทางสถิติ
สมมติฐาน "Null" คืออะไร?
คุณอาจทราบว่าคำว่า "null" มีความเกี่ยวข้องกับ "zero" ในการวัดทางสถิติแบบนี้นักวิจัยเริ่มต้นด้วยสมมติว่าไม่มีความแตกต่างระหว่างศูนย์ตัวอย่างเช่นยาตัวใหม่และยาที่มีอายุมาก
นี้อาจดูแปลกเนื่องจากพวกเขาต้องการค้นหาว่าใหม่ ดี กว่าเก่า แต่การทำงาน นี่คือวิธี:
สมมติว่าการศึกษาได้รับการออกแบบมาเพื่อดูว่ายาชนิดใหม่นั้นดีกว่าคนที่โตหรือไม่ สมมติฐานที่เป็นโมฆะถูกระบุว่า "ไม่มีผลแตกต่างในผล (ผลของผู้ป่วย) ระหว่างยาใหม่ X และยาเก่า Y. " ค่า p-value จาก 0.04 นั้นแปลเป็น: จากข้อมูลการศึกษามีโอกาส 4% ที่ไม่มีความแตกต่างระหว่างสองยา
แน่นอนว่านั่นหมายความว่ามีโอกาส 96% ที่มีความแตกต่างกัน
"สำคัญ" หมายถึงอะไร? ตัวอย่างชีวิตจริง
หากต้องการใช้ตัวอย่างจริงลองดูการศึกษาของ REGARD สำหรับผู้ที่เป็น โรคระบบประสาทส่วนกลางเสื่อม (MS) การศึกษานี้เปรียบเทียบยา Copaxone กับ Rebif
ผล (ผล) ที่ศึกษาคือระยะเวลาที่ผ่านไปก่อนที่ผู้ป่วยรายแรกจะกลับมาเป็นซ้ำอีกครั้งหลังจากได้รับยา 96 สัปดาห์ ค่า p สำหรับค่าความแตกต่างนี้เท่ากับ p = 0.64 ซึ่งหมายความว่าเนื่องจากค่า p สูงกว่า 0.05 ไม่มีความแตกต่างกันอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติระหว่างเวลา การกำเริบครั้งแรกในผู้ป่วยในยาอย่างใดอย่างหนึ่ง ระบุไว้แตกต่างกันมีโอกาส 64% ที่ไม่มีความแตกต่างอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ
อย่างไรก็ตามผลการศึกษาอีกชิ้นหนึ่งคือจำนวนแผลที่ ใช้งานอยู่ที่ เกิดจากการ สแกน MRI ของทั้งสองกลุ่ม ผลการศึกษาพบว่าผู้เข้าร่วมการศึกษาที่รักษาด้วย Rebif มีรอยโรคเฉลี่ย 0.24 MS ต่อการสแกนในขณะที่ผู้ที่ใช้ Copaxone มีค่าเฉลี่ย 0.41 แผลต่อการสแกน ในกรณีนี้ p = 0.0002 ซึ่งหมายความว่านี่คือการค้นพบที่มีนัยสำคัญทางสถิติ
อะไร "สำคัญ" หมายถึงผู้ป่วยแต่ละรายและแพทย์ของพวกเขา?
สิ่งสำคัญคือต้องจดจำว่า "นัยสำคัญทางสถิติ" ไม่ได้หมายความว่ามีบางอย่างที่สำคัญหรือมีความหมายต่อบุคคล
ตัวอย่างเช่นความแตกต่างในจำนวนของ MS ที่ใช้งานอยู่ในการศึกษาที่กล่าวข้างต้นมีขนาดเล็กแม้ว่าจะมีนัยสำคัญทางสถิติ ดังนั้นจึงอาจจะไม่ได้เป็นเหตุผลหลักที่แพทย์เลือกยาอย่างหนึ่งอย่างใดอย่างหนึ่ง แพทย์อาจให้ปัจจัยอื่น ๆ มีน้ำหนักมากขึ้นในการตัดสินใจในการรักษา ตัวอย่างเช่นผลข้างเคียงของยาค่าใช้จ่ายและความถี่ในการฉีด
สิ่งที่ต้องคำนึงถึงเมื่อดูรายงานการศึกษาทางคลินิก
คุณอาจสงสัยว่ามีปัจจัยอื่น ๆ อีกมากมาย (เช่นจำนวนผู้เข้าร่วมการศึกษาหรือผลการวัด) ซึ่งจะมีผลต่อผลลัพธ์ของการประเมินค่า p สุดท้ายของการศึกษาทางคลินิก
อย่างไรก็ตามการทราบว่าค่าเฉลี่ย p หมายถึงอะไรเป็นประโยชน์อย่างมากสำหรับการทำความเข้าใจว่าข้อมูลจากการศึกษาทางคลินิกหมายถึงอะไรสำหรับนักวิจัยแพทย์และผู้ป่วย
อ่านอย่างน้อยบทคัดย่อ (สรุปโดยย่อ) ของการศึกษา สามารถให้รายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับยาได้มากกว่าที่คุณจะได้รับจากการประกาศความเห็นในบรรทัดด้านการตลาดหรือพาดหัวของโบรชัวร์
ที่มา:
Mikol DD, Barkhof F, Chang P, Coyle PK, Jeffery DR, Schwid SR, Stubinski B, Uitdehaag BM; กลุ่มศึกษา การเปรียบเทียบระหว่าง interferon beta-1a กับ glatiramer acetate ในผู้ป่วยโรค multiple sclerosis (REbif vs. glatiramer acetat ในการศึกษาเรื่องโรคหอบหืด)): multicentre randomized parallel, open-label trial Lancet Neurol 2008 ต.ค. 7 (10): 903-914