CHARGE Syndrome: โรคทางพันธุกรรมที่มีคุณสมบัติมากมาย

วิธีการทำความเข้าใจเกี่ยวกับโรคทางการแพทย์ที่ซับซ้อนนี้

ในปีพ. ศ. 2524 คำว่า CHARGE ถูกสร้างขึ้นเพื่ออธิบายถึงกลุ่มของ ข้อบกพร่องที่เกิด ซึ่งเด็ก ๆ รู้จัก CHARGE ย่อมาจาก:

แนะนำว่าการวินิจฉัยโรคจะขึ้นอยู่กับลักษณะสี่ประการของร่างกายเหล่านี้

ตั้งแต่นั้นแพทย์ยอมรับว่าคำจำกัดความและกฎสำหรับการวินิจฉัยนี้ไม่ได้คำนึงถึงลักษณะทางกายภาพอื่น ๆ ของ CHARGE syndrome หรือข้อเท็จจริงที่ว่าเด็กบางคนที่เป็นโรคไม่ได้เป็นไปตามเกณฑ์สำหรับการวินิจฉัย

พันธุศาสตร์ของ CHARGE Syndrome

มีการระบุยีนที่เกี่ยวข้องกับ CHARGE syndrome ในโครโมโซม 8 และเกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ของยีน CHD7 (ยีน CHD7 เป็นยีนเพียงตัวเดียวที่รู้สึกว่าเกี่ยวข้องกับโรคนี้) แม้ว่าจะเป็นที่รู้กันว่า CHARGE syndrome เป็นกลุ่มอาการของโรคที่ซับซ้อน เกิดจากข้อบกพร่องทางพันธุกรรมชื่อไม่ได้เปลี่ยน แม้ว่าการกลายพันธุ์ของยีน CHD7 จะสืบทอดมาในรูป แบบที่โดดเด่น autosomal แต่ส่วนใหญ่จะมาจากการกลายพันธุ์ใหม่และทารกมักเป็นเด็กคนเดียวในครอบครัวที่มีอาการของโรค

อุบัติการณ์ของ CHARGE Syndrome

CHARGE syndrome เกิดขึ้นในประมาณ 1 ใน 8,500 ถึง 10,000 คนทั่วโลก

อาการของ CHARGE Syndrome

ลักษณะทางกายภาพของเด็กที่มี CHARGE syndrome มีตั้งแต่ใกล้เคียงปกติจนถึงรุนแรง เด็กที่เกิดมาพร้อมกับอาการของโรคอาจมีปัญหาทางกายภาพที่แตกต่างกันและคุณสมบัติที่พบได้บ่อยที่สุดหรือข้อบกพร่องที่เกิด ได้แก่

C - coloboma ของตา:

C อาจหมายถึงความผิดปกติของเส้นประสาทกะโหลกศีรษะ:

H- ข้อบกพร่องของหัวใจ:

A- Atresia จาก Choanae:

R- ชะลอตัว (จิตและการเจริญเติบโต)

G- อวัยวะเพศล้าหลัง:

E หูผิดปกติ:

มีปัญหาทางกายภาพอื่น ๆ อีกมากมายที่เด็กที่มี CHARGE syndrome อาจมีอาการเหล่านี้มากกว่าที่กล่าวมาข้างต้น ซึ่งแตกต่างจาก Syndrome ของ VATER ซึ่งจะเปลี่ยนแปลงตัวย่อเพื่อรวมข้อบกพร่องในการคลอดเพิ่มเติม

วิธีการวินิจฉัยโรคเด็กด้วยอาการ CHARGE Syndrome

การวินิจฉัยโรค CHARGE ขึ้นอยู่กับกลุ่มของอาการทางร่างกายและคุณลักษณะที่แสดงโดยเด็กแต่ละคน อาการที่บอกได้บ่อยที่สุดคืออาการของ Colosoma 3 C: Choanal atresia และคลองกึ่งกลมผิดปกติในหู

มีอาการสำคัญอื่น ๆ เช่นลักษณะที่ผิดปกติของหูที่พบได้ทั่วไปในผู้ป่วยโรค CHARGE แต่ไม่ค่อยพบในเงื่อนไขอื่น ๆ อาการบางอย่างเช่นข้อบกพร่องของหัวใจอาจเกิดขึ้นในโรคอื่น ๆ หรืออาการต่างๆดังนั้นอาจมีประโยชน์น้อยกว่าในการยืนยันการวินิจฉัย

ทารกที่สงสัยว่ามี CHARGE syndrome ควรได้รับการประเมินโดยนักพันธุศาสตร์ทางการแพทย์ที่คุ้นเคยกับโรค การทดสอบทางพันธุกรรม สามารถทำได้ แต่ราคาแพงและดำเนินการเฉพาะในห้องปฏิบัติการบางแห่งเท่านั้น

วิธีการรักษาโรค CHARGE ได้อย่างไร

ทารกที่เกิดจาก CHARGE syndrome มีปัญหาทางการแพทย์และทางกายภาพมากมายเช่นอาการหัวใจวายอาจเป็นอันตรายถึงชีวิต อาจต้องใช้การรักษาทางการแพทย์และ / หรือศัลยกรรมหลายประเภทเพื่อรักษาข้อบกพร่องดังกล่าว

การบำบัดทางกายภาพการประกอบวิชาชีพและการพูดสามารถช่วยให้เด็กพัฒนาศักยภาพของตนเองได้ เด็กส่วนใหญ่ที่มี CHARGE syndrome จะต้องได้รับการศึกษาเป็นพิเศษเนื่องจากพัฒนาการและความล่าช้าด้านการสื่อสารที่เกิดจากการสูญเสียการได้ยินและการมองเห็น

คุณภาพชีวิตของผู้ที่มีอาการ CHARGE Syndrome

เนื่องจากอาการของบุคคลหนึ่งคนใดก็ตามที่มี CHARGE syndrome อาจแตกต่างกันอย่างมากดังนั้นจึงยากที่จะพูดถึงว่าชีวิตเป็นอย่างไรสำหรับคน "ปกติ" ที่มีอาการ การศึกษาหนึ่งคนมองมากกว่า 50 คนที่อาศัยอยู่กับโรคที่มีอายุระหว่าง 13 และ 39 โดยรวมแล้วระดับสติปัญญาโดยเฉลี่ยของคนเหล่านี้อยู่ในระดับชั้นประถมศึกษาปีที่ 4 ปัญหาที่พบบ่อยที่สุด ได้แก่ ปัญหาสุขภาพกระดูก ภาวะหยุดหายใจขณะนอนหลับอุปกรณ์ เกี่ยวกับ จอประสาทตา ความวิตกกังวลและการรุกราน แต่น่าเสียดายที่ปัญหาทางประสาทสัมผัสสามารถแทรกแซงกับความสัมพันธ์กับเพื่อนนอกครอบครัวได้ แต่การบำบัดไม่ว่าจะเป็นการพูดการออกกำลังกายหรือการประกอบอาชีพอาจเป็นประโยชน์มาก เป็นประโยชน์สำหรับครอบครัวและเพื่อนโดยเฉพาะอย่างยิ่งที่จะตระหนักถึงปัญหาประสาทสัมผัสเหล่านี้เป็น ปัญหาการได้ยินได้รับการเข้าใจผิดว่าเป็นการชะลอตัวของโลหะ มานานหลายศตวรรษ

แหล่งที่มา:

Hartshorne, N. , ฮัดสัน, A. , MacCuspie, J. et al. คุณภาพชีวิตของวัยรุ่นและผู้ใหญ่ที่มีอาการ CHARGE Syndrome วารสารการแพทย์ทางพันธุกรรมของอเมริกา ส่วน A 2016. 170 (8): 2012-21

Hudson, A. , Trider, C. และ K. Blake CHARGE Syndrome กุมารเวชศาสตร์ในรีวิว 2017. 38 (1): 56-59

Vesseur, A. , Langereis, M. , Free, R. และคณะ อิทธิพลของการสูญเสียการได้ยินและความสามารถในการรับรู้ความเข้าใจเกี่ยวกับการพัฒนาภาษาในกลุ่มอาการของ CHARGE วารสารการแพทย์ทางพันธุกรรมของอเมริกา ส่วน A 2016. 170 (8): 2022-30

หอสมุดแห่งชาติแห่งชาติสหรัฐอเมริกา การอ้างอิงเกี่ยวกับพันธุศาสตร์ CHARGE Syndrome อัปเดตเมื่อ 01/03/17 https://ghr.nlm.nih.gov/condition/charge-syndrome#statistics