พระราชบัญญัติยาเสพติดเด็กกำพร้าเพื่อสนับสนุนโรคที่หายาก

การวิจัยและพัฒนายาเสพติดเด็กกำพร้าเป็นอย่างไร

ยาเสพติดคืออะไรและสิ่งที่เป็นพระราชบัญญัติยาเสพติดเด็กกำพร้า? เหตุใดการวิจัยและการพัฒนาสำหรับยาเสพติดเหล่านี้จึงสำคัญและอุปสรรคคืออะไร?

ยา Orphan คืออะไร? - นิยาม

ยาเสพติดเด็กกำพร้าเป็นยา (ยา) ซึ่งยังคงด้อยพัฒนาเนื่องจากไม่มี บริษัท ที่จะหายาเสพติดให้ผลกำไร บ่อยครั้งที่สาเหตุที่ยาเสพติดไม่ได้ผลกำไรก็คือมีผู้คนจำนวนน้อยที่จะซื้อยาเสพติดเมื่อชั่งน้ำหนักกับการวิจัยและการพัฒนาที่จำเป็นในการผลิตยาเสพติด

คำพูดง่ายๆคือยาเสพติดที่เป็นเด็กกำพร้าซึ่ง บริษัท ไม่หวังจะทำเงินได้มากนักและแทนที่จะใช้ความพยายามในการเสพยาเสพติดซึ่งจะนำเงินมาใช้

ทำไมยาเสพติดบางชนิดเป็น "ยาเสพติดที่ไม่ใช้เนื้อร้าย"

บริษัท ยา (เภสัชกรรม) และ บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพกำลังทำการวิจัยและพัฒนายาใหม่เพื่อรักษาสภาพทางการแพทย์และยาใหม่ ๆ เข้ามาในตลาดเป็นประจำ คนที่ทุกข์ทรมานจาก โรค หรือความผิดปกติที่ หาได้ยาก ในทางกลับกันไม่เห็นความสนใจด้านการวิจัยยาเช่นเดียวกับความเจ็บป่วยของพวกเขา เนื่องจากตัวเลขของพวกเขามีขนาดเล็กและดังนั้นตลาดที่มีศักยภาพสำหรับยาใหม่ในการรักษาโรคที่หายากเหล่านี้ (โดยปกติจะเรียกว่า "ยาเสพติดเด็กกำพร้า") ยังมีขนาดเล็ก

โรคที่หาได้ยากเกิดขึ้นในประชากรน้อยกว่า 200,000 คนในสหรัฐอเมริกาหรือต่ำกว่า 5 ต่อ 10,000 คนในสหภาพยุโรป หน่วยงานกำกับดูแลของรัฐบาลในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรปได้ดำเนินการตามขั้นตอนต่างๆเพื่อลดความเหลื่อมล้ำในการพัฒนายาเสพติด

แรงจูงใจในการเพิ่มการพัฒนายาเสพติดเด็กกำพร้า

ตระหนักว่ายาเสพติดที่เพียงพอสำหรับความผิดปกติที่หายากไม่ได้รับการพัฒนาในสหรัฐอเมริกาและ บริษัท ยาเสพติดที่จริงจะเกิดการสูญเสียทางการเงินในการพัฒนายาเสพติดสำหรับเงื่อนไขที่หายากรัฐสภาคองเกรสแห่งสหรัฐอเมริกาผ่าน Orphan Drug Act ในปี 1983

สำนักงานพัฒนาผลิตภัณฑ์เด็กกำพร้าของสหรัฐฯ

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) เป็นผู้รับผิดชอบในการประกันความปลอดภัยและประสิทธิผลของยาในตลาดสหรัฐอเมริกา

องค์การอาหารและยาเป็นผู้ก่อตั้งสำนักงานพัฒนาผลิตภัณฑ์เด็กกำพร้า (OOPD) เพื่อช่วยในการพัฒนายาเสพติดเด็กกำพร้า (และผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์อื่น ๆ สำหรับความผิดปกติที่หายาก) รวมถึงการให้ทุนการวิจัย

ยาเสพติดเด็กกำพร้าเช่นยาอื่น ๆ ยังคงต้องพบปลอดภัยและมีประสิทธิภาพผ่านการวิจัยและการทดลองทางคลินิกก่อนที่องค์การอาหารและยาจะอนุมัติพวกเขาสำหรับการตลาด

พระราชบัญญัติยาเสพติดแห่งสหรัฐอเมริกาปีพ. ศ. 2526

(และผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์อื่น ๆ ) สำหรับตลาดขนาดเล็กของบุคคลที่มีความผิดปกติที่หายาก (ในสหรัฐฯ 47 เปอร์เซ็นต์ของความผิดปกติที่หายากส่งผลกระทบต่อน้อยกว่า 25,000 คน) สิ่งจูงใจเหล่านี้รวมถึง:

• เครดิตภาษีของรัฐบาลกลางสำหรับการวิจัยที่ทำ (ไม่เกินร้อยละ 50 ของค่าใช้จ่าย) ในการพัฒนายาเสพติดสำหรับเด็กกำพร้า
• รับประกันการผูกขาดเป็นเวลา 7 ปีกับการขายยาสำหรับ บริษัท แรกที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาของยาเฉพาะราย นี้ใช้เฉพาะกับการใช้ยาที่ได้รับการอนุมัติ โปรแกรมประยุกต์อื่นสำหรับการใช้งานที่แตกต่างกันอาจได้รับการอนุมัติโดย FDA และ บริษัท จะมีสิทธิทางการตลาดพิเศษสำหรับยาเสพติดสำหรับการใช้งานเช่นกัน
• การยกเว้นค่าธรรมเนียมการอนุมัติยาเสพติดและค่าธรรมเนียมผลิตภัณฑ์ FDA ประจำปี

ก่อนที่จะมีการใช้พระราชบัญญัติยาเสพติดเด็กกำพร้ามีเพียงไม่กี่แห่งที่มีการรักษาโรคที่ไม่ค่อยพบ

นับตั้งแต่พระราชบัญญัติมีการสั่งซื้อยาเสพติดสำหรับเด็กกำพร้ามากกว่า 200 แห่งโดย FDA เพื่อทำการตลาดในสหรัฐฯ

ผลของพระราชบัญญัติยาเสพติดเด็กกำพร้าในสหรัฐอเมริกา Pharmaceuticals

ตั้งแต่พระราชบัญญัติยาเสพติดเด็กกำพร้าเข้ามาในปีพ. ศ. 2526 ได้มีการพัฒนายาเสพติดจำนวนมาก ภายในปี 2012 มียาเสพติดอย่างน้อย 378 รายซึ่งได้รับการอนุมัติจากกระบวนการนี้และตัวเลขยังคงเพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่อง

ตัวอย่างยาที่มีจำหน่ายเนื่องจากพระราชบัญญัติยาเสพติดเด็กกำพร้า

ในกลุ่มยาที่ได้รับการอนุมัติ ได้แก่

• ฮอร์โมน Adrenocorticotropic (ACTH) ในการรักษา ภาวะชักของทารก
• Tetrabenzine สำหรับการรักษาโรคประสาทที่เกิดขึ้นในคนที่มี โรคฮันติงตัน

• การบำบัดทดแทนเอนไซม์สำหรับผู้ที่มีความผิดปกติในการเก็บไกลโคเจนโรค ปอมเปย์

การวิจัยและพัฒนาระหว่างประเทศเพื่อการค้ายาเสพติดเด็กกำพร้า

เช่นเดียวกับรัฐสภาสหรัฐฯรัฐบาลสหภาพยุโรป (อียู) ได้ตระหนักถึงความจำเป็นในการเพิ่มการวิจัยและพัฒนายาเสพติดเด็กกำพร้า

คณะกรรมการผลิตภัณฑ์เพื่อเด็กกำพร้า

ก่อตั้งขึ้นในปีพ. ศ. 2538 European European Pharmacy Agency (EMEA) มีหน้าที่รับผิดชอบในการรักษาความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยาในตลาดสหภาพยุโรป รวบรวมแหล่งข้อมูลทางวิทยาศาสตร์ของ 25 ประเทศสมาชิกสหภาพยุโรป ในปี 2543 ได้มีการจัดตั้งคณะกรรมการผลิตภัณฑ์เพื่อเด็กกำพร้า (COMP) ขึ้นเพื่อดูแลการพัฒนายาเสพติดเด็กกำพร้าในสหภาพยุโรป

ระเบียบเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์ยากำพร้า

กฎระเบียบเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์จากเด็กกำพร้าซึ่งผ่านโดยสภายุโรปให้ข้อเสนอแนะในการพัฒนายาเสพติดเด็กกำพร้า (และผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์อื่น ๆ สำหรับความผิดปกติที่หายาก) ในสหภาพยุโรป ได้แก่ :

• การสละค่าธรรมเนียมเกี่ยวกับกระบวนการอนุมัติการตลาด
• การผูกขาดรับประกัน 10 ปีกับการขายยาสำหรับ บริษัท แรกที่ได้รับการอนุมัติทางการตลาดจาก EMEA ของยา นี้ใช้เฉพาะกับการใช้ยาที่ได้รับการอนุมัติ
• การอนุญาตให้ทำการตลาดชุมชน - ขั้นตอนการให้อำนาจทางการตลาดแบบรวมศูนย์ซึ่งขยายไปยังประเทศสมาชิกทั้งหมดของสหภาพยุโรป
• ความช่วยเหลือในพิธีสารหมายถึงการให้คำแนะนำทางวิทยาศาสตร์แก่ บริษัท ยาเกี่ยวกับการทดสอบและการทดลองทางคลินิกต่างๆที่จำเป็นสำหรับยาที่กำลังพัฒนา

กฎระเบียบเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์ที่มีเด็กกำพร้าได้รับผลประโยชน์เช่นเดียวกันในสหภาพยุโรปว่าพระราชบัญญัติยาเสพติดเด็กกำพร้ามีอยู่ในสหรัฐอเมริกาซึ่งช่วยเพิ่มการพัฒนาและการตลาดยาเสพติดเด็กกำพร้าให้มีความผิดปกติที่หายาก

บรรทัดด้านล่างในพระราชบัญญัติยาเสพติดเด็กกำพร้า

ในขณะที่มีการถกเถียงกันมากเกี่ยวกับพระราชบัญญัติยาเสพติดเด็กกำพร้าที่มีความจำเป็นในการรักษาโรคที่หายากในด้านใดด้านหนึ่งของขนาดและคำถามเกี่ยวกับความยั่งยืนในอื่น ๆ Thankfully, การกระทำเหล่านี้ทั้งในสหรัฐอเมริกาและยุโรปได้เพิ่มความตระหนักในโรคที่หายากจำนวนมากซึ่งเมื่อรวมกันไม่ได้ทั้งหมดที่ผิดปกติ

_{แหล่งที่มา:}

_{Herder, M. วัตถุประสงค์ของกฎหมายว่าด้วยยาเสพติดเด็กกำพร้าคืออะไร? . PLoS Medicine 2017. 14 (1): e1002191}

_{เมอร์ฟี, S. , Puwanant, A. และ R. Griggs ผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์จากการกำหนดผลิตภัณฑ์สำหรับเด็กกำพร้าสำหรับความผิดปกติทางระบบประสาทที่หายาก พงศาวดารวิทยา 2012 72 (4): 481-490}

_{สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาประเทศสหรัฐอเมริกา การกำหนดผลิตภัณฑ์สำหรับเด็กกำพร้า: ยาเสพติดและผลิตภัณฑ์ทางชีวภาพ อัปเดต 05/02/16 https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm}