ตอนนี้เราสามารถทำโครงร่างร่างกายของเราได้แล้ว
องค์การอาหารและยาได้อนุมัติการรักษาด้วยยีนบำบัดเป็นครั้งแรกซึ่งเป็นประวัติศาสตร์ที่ได้รับการบันทึกไว้ในพงศาวดารของยา การรักษาใหม่ - Kymriah (tisagenlecleucel) - ใช้เซลล์ T ที่ปรับเปลี่ยนเพื่อต่อสู้กับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว
การอนุมัติ Kymriah ทำหน้าที่เป็นผู้นำในการให้ความเห็นชอบรูปแบบอื่น ๆ ของการบำบัดด้วยยีนที่จะต่อสู้กับโรคมะเร็งและโรคร้ายแรงอื่น ๆ โดยใช้แนวทางใหม่และน่าตื่นเต้น: การปรับโครงสร้างโปรแกรมด้วยวิธีการประดิษฐ์ใหม่
การบำบัดด้วยยีนแบบใช้เซลล์
การบำบัดด้วยยีนที่ใช้เซลล์เป็นวิธีปฏิบัติในการแนะนำข้อมูลทางพันธุกรรมใหม่ ๆ ให้กลายเป็นประชากรเซลล์ที่เฉพาะเจาะจงและนำมาประยุกต์ใช้กับเซลล์ที่ดัดแปลงใหม่นี้เข้าไปในร่างกาย เมื่ออยู่ในร่างกายเซลล์ใหม่เหล่านี้สามารถผลิตโปรตีนที่ช่วยต่อสู้กับโรคมะเร็งหรือโรคร้ายแรงอื่น ๆ ได้
Kymriah เกี่ยวข้องกับการแนะนำเซลล์ T-cells ที่เปลี่ยนแปลงพันธุกรรม - ชนิดของ lymphocyte หรือเซลล์เม็ดเลือดขาวเข้าสู่ร่างกาย เซลล์ T ที่ปรับเปลี่ยนเหล่านี้จะรู้จักและโจมตีเซลล์มะเร็งเม็ดเลือดขาว
การบำบัดด้วยยีนเป็นที่นิยมในการรักษาด้วยเคมีบำบัดเนื่องจากการบำบัดด้วยยีนมีความเป็นพิษน้อยกว่า เคมีบำบัดมีผลต่อร่างกายและทำให้เกิดผลข้างเคียงในร่างกาย ด้วยการบำบัดด้วยยีนที่ใช้เซลล์เซลล์ใหม่ที่ถูกออกแบบใหม่จะถูกส่งผ่านเฉพาะที่และต่อสู้กับเนื้องอกโดยเฉพาะ
นอกจากจะเป็นรูปแบบของการรักษาด้วยยีนแล้ว Kymriah ยังเป็นตัวช่วยในการรักษาด้วยภูมิคุ้มกัน การใช้ภูมิคุ้มกันช่วยเพิ่มพลังของระบบภูมิคุ้มกันในการรักษาโรค
Kymriah อธิบาย
ในแง่เทคนิค Novymis Kymriah เป็นตัวรับสารตัวนำแอนติเจนของแอนติเจนตัวรับ (CAR) ทดลองซึ่งใช้ในการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวแบบเฉียบพลันแบบ B-cell หรือทนไฟ (เช่นทนต่อการรักษา)
Kymriah เป็นรูปแบบที่กำหนดเองของการบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันที่มีการรวบรวมเซลล์ T ของผู้ป่วยเองและส่งไปยังศูนย์การผลิต
เซลล์ T จะเก็บเกี่ยวโดยใช้ขั้นตอนที่เรียกว่า leukapharesis
ที่ศูนย์การผลิตเซลล์ T เหล่านี้ได้รับการปรับเปลี่ยนเพื่อรวมยีนที่มีรหัสสำหรับการแสดงออกของ CAR เซลล์ที่ถูกปรับเปลี่ยนเหล่านี้จะถูกส่งกลับเข้าไปในผู้ป่วย เมื่ออยู่ในร่างกาย CAR จะกำหนดเป้าหมายแอนติเจนเฉพาะที่เรียกว่า CD19 ซึ่งอยู่บนผิวของเซลล์มะเร็งเม็ดเลือดขาวและฆ่าเซลล์มะเร็งเหล่านี้ เมื่ออยู่ในกระแสเลือดเซลล์ T ที่ปรับเปลี่ยนเหล่านี้จะเติบโตและขยายตัวเพื่อขจัดมะเร็งภายในสองหรือสามสัปดาห์
ผู้เชี่ยวชาญด้านองค์การอาหารและยา (FDA) ได้รับการอนุมัติจาก Kymriah ในแขนเดียวของการทดลองทางคลินิกระยะที่สองซึ่งเด็ก ๆ 63 คนวัยรุ่นและผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันที่ได้รับการรักษาด้วยโรค B หรือ cellulose ได้รับการรักษาเพียงครั้งเดียว ของผู้เข้าร่วมเหล่านี้ร้อยละ 83 เข้าสู่การให้อภัยหลังจากสามเดือน นอกจากนี้ร้อยละ 75 ยังคงเป็นอิสระจากโรคหลังจากหกเดือน สิ่งสำคัญคือ Kymriah ได้รับการตรวจสอบลำดับความสำคัญและการบำบัดด้วย FDA โดย Breakthrough Therapy
มะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันเป็นมะเร็งของไขกระดูกและเลือด ทำให้ร่างกายสร้าง lymphocytes ผิดปกติ เซลล์เม็ดเลือดผิดปกติเหล่านี้ช่วยให้เซลล์เม็ดเลือดแข็งแรงในไขกระดูกได้อย่างรวดเร็ว เราต้องการเซลล์เม็ดเลือดของเราเพื่อความอยู่รอด
เมื่อจำนวนเซลล์เลือดปกติลดลงอย่างมากความตายอาจเกิดขึ้นได้
แม้ว่าผู้สูงอายุสามารถพัฒนา ALL ได้ แต่แรกเป็นโรคของเด็ก ประมาณ 90 เปอร์เซ็นต์ของเด็กทั้งหมดที่เข้ารับการรักษาหลังจากได้รับการรักษา Kymriah ได้รับการรับรองสำหรับใช้ในผู้ป่วยที่อายุน้อยกว่า 25 ปีและมีโรคมะเร็งที่เกิดขึ้นอีกครั้งหรือเป็นมะเร็งที่ไม่สามารถรักษาได้
ความกังวลเกี่ยวกับ Kymriah
หนึ่งที่เกี่ยวกับผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์ของการรักษาด้วยวิธีแอนติบอดีชนิด monoclonal ใด ๆ คือ cytokine release syndrome ซึ่งเป็นปฏิกิริยาการให้ยาซึ่งเรียกว่าพายุไซโตไคน์ Cytokines เป็นโปรตีนขนาดเล็กที่หลั่งออกจากเซลล์และมีผลต่อเซลล์อื่น ๆ
ในคนส่วนใหญ่อาการของ cytokine release syndrome จะอ่อนหรือปานกลางและสามารถรักษาได้ง่าย อาการเหล่านี้รวมถึง:
- ความดันโลหิตต่ำ
- ความเมื่อยล้า
- หัวใจเต้นเร็ว
- อาการปวดหัว
- ไข้
- ความเกลียดชัง
- หนาว
- ผื่น
- คอกระท่อนกระแง
- หายใจลำบาก
อย่างไรก็ตามผู้ป่วยที่มีโรคมะเร็งในเลือดเช่น ALL- มีความเสี่ยงสูงที่จะเกิดโรคไซโตไคน์รุนแรงขึ้นด้วยอาการที่คุกคามถึงชีวิต ด้วยเหตุนี้การถ่ายเลือดต้องเกิดขึ้นที่ศูนย์ที่มีปริมาณมากพร้อมกับผู้เชี่ยวชาญที่ได้รับการฝึกอบรมเพื่อจัดการกับภาวะแทรกซ้อนที่ร้ายแรงเช่นพายุไซโตไคน์
ในที่สุด Kymriah คาดว่าจะมีค่าใช้จ่ายประมาณ 500,000 เหรียญ อย่างไรก็ตามการรักษาด้วย Kymriah ยังคงมีราคาถูกกว่าการปลูกถ่ายไขกระดูกซึ่งมักใช้ในการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว
คำจาก
การทนไฟหรือการกำเริบของโรค ALL เป็นโรคร้ายแรง การอนุมัติ Kymriah ให้ความหวังสำหรับเยาวชนเพียงไม่กี่ร้อยคนในสหรัฐฯที่ไม่มีทางเลือกในการรักษา มีประสิทธิภาพในการทดลองทางคลินิก อย่างไรก็ตามการทดลองทางคลินิกมีข้อ จำกัด ในระยะเวลาและยังคงเห็นได้ว่า Kymriah สามารถทำให้เกิดการคลอดได้ตลอดชีวิตหรือไม่
ในแง่ของการกวาดล้างการอนุมัติของ FDA ในรูปแบบของการบำบัดด้วยยีนเป็นครั้งแรกในยุคใหม่ของการใช้ยา: อายุที่เราสามารถทำโปรแกรมเซลล์ของเราเพื่อต่อสู้กับโรคมะเร็งและโรคร้ายแรงอื่น ๆ ได้
> แหล่งที่มา:
> Breslin S. Cytokine release syndrome: ภาพรวมและความหมายของการพยาบาล วารสารคลินิกการพยาบาลมะเร็ง 2007; 11: 37-42
> Colwell J. Panel OKs การรักษาด้วย T T โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว การค้นพบโรคมะเร็ง 27 กรกฎาคม 2017
> ข่าวประชาสัมพันธ์องค์การอาหารและยา การอนุมัติจาก FDA นำการบำบัดด้วยยีนครั้งแรกไปยังประเทศสหรัฐอเมริกา 30 สิงหาคม 2017
> KA สูง การบำบัดด้วยยีนในเวชศาสตร์คลินิก ใน: แคสเปอร์ D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. แฮร์ริสันเป็นหลักเกณฑ์ของอายุรศาสตร์ 19e นิวยอร์กนิวยอร์ก: McGraw - ฮิลล์; 2014
> Klepin HD, Powell BL ความผิดปกติของเซลล์สีขาว ใน: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, KP สูง, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. เวชศาสตร์ผู้สูงอายุของ Hazzard และผู้สูงอายุ 7e New York, NY: McGraw-Hill