สิ่งที่ยาเสพติดที่เห็นอกเห็นใจหมายถึงผู้ป่วยโรคมะเร็งและผู้เชี่ยวชาญด้านเนื้องอกวิทยา

คุณจะได้รับการใช้ยาเสพติดที่มีเมตตาอย่างไร?

อะไรคือความหมายโดยการใช้ยาความเห็นอกเห็นใจสำหรับผู้ป่วยโรคมะเร็ง? ลองนึกถึงคำถามเหล่านี้:

จะเกิดอะไรขึ้นถ้ามีการศึกษาเพียงอย่างเดียวที่สามารถช่วยคุณได้ แต่คุณไม่เป็นไปตามข้อกำหนดในการลงทะเบียนสำหรับการทดลองทางคลินิก จะทำอย่างไรถ้าคุณล้มเหลวในการรักษาอื่นทั้งหมดยกเว้นการรักษาที่มีแนวโน้มที่ยังไม่ได้รับการอนุมัติจาก FDA?

เมื่อเกิดเหตุการณ์นี้ FDA จะมีแผนสำรองไว้ในสถานที่ นี่เรียกว่าการยกเว้นการใช้ความเห็นอกเห็นใจหรือขยายการเข้าถึงยาเสพติดการวิจัย

ความหมายและวัตถุประสงค์ของ "การใช้ยาที่เห็นอกเห็นใจ?"

(ยาทดลอง) หรืออุปกรณ์ทางการแพทย์ (ยังไม่ได้รับการอนุมัติจาก FDA) นอกการทดลองทางคลินิก สำหรับการรักษาเมื่อไม่มีทางเลือกอื่นที่เหมาะสม ก่อนที่จะได้รับการอนุมัติจาก FDA ยาที่ใช้ในการวิจัยจะไม่สามารถขายหรือทำการตลาดในสหรัฐอเมริกาได้

ยาสืบสวนใหม่ (IND) คืออะไร - การทบทวนการทดลองทางคลินิกและกระบวนการอนุมัติ FDA

ก่อนที่จะกล่าวถึงการใช้ยาที่มีเมตตาสามารถช่วยในการสำรองและอธิบายกระบวนการของยาหรือขั้นตอนใหม่ ๆ ตามที่ได้มีการพัฒนาและในที่สุดก็ถูกปฏิเสธหรืออนุมัติโดยขั้นตอนการอนุมัติจาก FDA สำหรับใช้โดยทั่วไป สำหรับการอภิปรายนี้ฉันจะ จำกัด กระบวนการในการใช้ยาเพียงลำพัง

นักวิจัยขั้นตอนแรกที่ใช้ในการประเมินยาที่เป็นไปได้เกี่ยวข้องกับการศึกษาที่ไม่ใช่มนุษย์ ยาตัวใหม่ในการตั้งค่านี้จะได้รับการทดสอบทั้งเซลล์มะเร็งที่ปลูกในจานในห้องปฏิบัติการหรือในสัตว์อื่น ๆ เช่นหนู เมื่อการศึกษาเหล่านี้ได้รับการพิจารณาว่าเสร็จสมบูรณ์แล้วการทดสอบของมนุษย์จะผ่านไป 3 ขั้นตอนของการทดลองทางคลินิก

การศึกษาทางคลินิกระยะที่ 1 ดำเนินการกับคนจำนวนน้อยและได้รับการออกแบบมาเพื่อตอบคำถามว่า "ยานั้นมีความปลอดภัยหรือไม่" การทดลองในระยะที่ 2 เป็นขั้นตอนต่อไปซึ่งได้รับการออกแบบมาเพื่อตอบคำถามว่า "การรักษานั้นมีผลหรือไม่" ขั้นตอนสุดท้ายก่อนที่ FDA จะอนุมัติ (หรือปฏิเสธ) เป็นระยะที่ 3 การทดลองทางคลินิกการทดลองใช้เพื่อตอบคำถาม: "การรักษาทำได้ดีกว่าการรักษาที่ได้รับอนุมัติมาตรฐานหรือมีผลข้างเคียงน้อยหรือไม่"

การใช้สถานการณ์สมมตินี้การใช้ยาที่เห็นอกเห็นใจคือการใช้ยาที่อยู่ในขั้นตอนหนึ่งของการศึกษาทางคลินิกก่อนที่ FDA จะได้รับอนุมัติ แต่ไม่ใช่ในฐานะที่เป็นส่วนหนึ่งของการทดลองทางคลินิก

เมื่อมีคนมีสิทธิ์ได้รับการใช้ยาจากความเห็นอกเห็นใจ (Compassionate Use Exemption)?

ผู้ป่วยโรคมะเร็งที่อาจได้รับประโยชน์จากยาใหม่ที่ได้รับการตรวจสอบ (IND) จะได้รับการลงทะเบียนเรียนในการทดลองทางคลินิกที่ใช้งานอยู่ซึ่งกำลังศึกษายาชนิด นี้ อาจกล่าวได้ว่าบางคนอาจได้รับประโยชน์จากยาที่กำลังศึกษาอยู่อาจไม่เหมาะกับเกณฑ์เฉพาะสำหรับการลงทะเบียนเรียนในการทดลองทางคลินิกนั้นด้วยเหตุผลเช่นอายุการรักษาก่อนหน้าสถานะการปฏิบัติงานหรือเงื่อนไขอื่น ๆ ที่ไม่รวม ในกรณีนี้ต้องปฏิบัติตามเกณฑ์ 2 ข้อ:

• ต้องไม่มีการรักษาทางเลือกที่น่าพอใจสำหรับการวินิจฉัยติดตามหรือรักษาโรคร้ายแรงและ

• ความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นกับบุคคลที่มาจากยา (หรือกระบวนการ) ที่ทำการตรวจไม่เกินความเสี่ยงที่เป็นไปได้จากโรค

อะไรคือการเข้าถึงยาเสพติดการสืบสวน?

ถ้าคุณอ่านเอกสารของ FDA คุณอาจสงสัยว่าข้อแตกต่างระหว่างการขยายการเข้าถึงและการได้รับการยกเว้นการใช้ความเห็นอกเห็นใจหรือไม่ถ้าพวกเขาใช้สลับกันคำตอบก็คือมี 3 ชั้นของการเข้าถึงแบบขยายโดยมีข้อแรกหมายถึงการใช้งานโดยบุคคล ผู้ป่วยเหล่านี้รวมถึง:

• การใช้ยาที่ใช้ในการตรวจสอบสำหรับผู้ป่วยแต่ละราย
• ประชากรผู้ป่วยปานกลาง (ไม่เกิน 100 คน) และ

• ผู้ป่วยกลุ่มใหญ่ (มากกว่า 100 คน)

ข้อกำหนดสำหรับการเข้าถึงยาสืบสวนโรคมะเร็ง

ต้องปฏิบัติตามข้อกำหนดต่อไปนี้เพื่อใช้สำหรับการเข้าถึงแต่ละครั้ง:

• ยา (หรือขั้นตอน) ต้องใช้สำหรับการตรวจวินิจฉัยติดตามหรือรักษาโรคร้ายแรง
• ผู้ป่วยจะต้องไม่มีสิทธิ์ได้รับการทดลองทางคลินิกอย่างต่อเนื่องของยา
• องค์การอาหารและยาต้องพิจารณาว่าการยกเว้นการใช้ความเห็นอกเห็นใจจะไม่เข้าไปยุ่งเกี่ยวกับขั้นตอนการทดลองทางคลินิกที่กำลังดำเนินอยู่ของยา
• ต้องไม่มีทางเลือกที่น่าพอใจหรือการรักษาที่เทียบเท่าได้สำหรับผู้ป่วยหรือผู้ป่วยไม่สามารถทนต่อการรักษาทางเลือกเหล่านี้ได้
• ผู้ป่วยต้องมีการวินิจฉัยโรคมะเร็งซึ่งยาที่ใช้ในการวิจัยได้แสดงให้เห็นถึงกิจกรรม กล่าวได้ว่า FDA ต้องระบุว่ามีหลักฐานเพียงพอที่จะให้ยามีความปลอดภัยและมีประสิทธิภาพในการปรับใช้สำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง
• ผู้ป่วยมักต้องผ่านการรักษามาตรฐานซึ่งไม่ประสบผลสำเร็จ
• ต้องใช้ยานี้ในสภาพที่ร้ายแรงหรือเป็นอันตรายถึงชีวิตซึ่งความเสี่ยงในการทดลองมีมากกว่าความเสี่ยงที่จะไม่ได้รับการรักษา กล่าวอีกนัยหนึ่งความเสี่ยงรวมถึงความตายของการทดลองถือว่าน้อยกว่าความเสี่ยงที่จะเสียชีวิตจากโรคโดยไม่ต้องรักษา
• การได้รับยาเสพติดเกี่ยวข้องกับการมีส่วนร่วมอย่างแข็งขันของทั้งแพทย์และผู้ป่วย
• แพทย์ต้องเต็มใจที่จะจัดการยาเสพติดและทำการตรวจสอบการรักษา
• บริษัท ที่ทำให้ยาเสพติดต้องยินยอมให้ยา (FDA ไม่สามารถ "บังคับ" บริษัท ให้ยาได้) หาก บริษัท ขอชำระเงินค่ายาผู้ป่วยต้องชำระเงิน
• องค์การอาหารและยา (FDA) หลังจากได้รับคำขอแล้วจะตัดสินใจว่าจะอนุญาตให้มีการยกเว้นการใช้ความเห็นอกเห็นใจหรือไม่ เป็นสิ่งสำคัญที่จะต้องทราบว่าถึงแม้ว่ากระบวนการนี้จะเป็นกระบวนการที่ยากลำบาก แต่ ตั้งแต่ปีพ. ศ. 2533 FDA ได้อนุมัติส่วนใหญ่หากมีการตรวจสอบยาใหม่ที่ได้รับ

ขั้นตอนการสมัครเพื่อใช้ยาที่มีความเห็นอกเห็นใจ

มีแอพพลิเคชัน 2 แบบสำหรับการใช้ความเห็นอกเห็นใจ ซึ่งรวมถึง:

• การใช้ฉุกเฉิน - ในกรณีฉุกเฉินอาจมีการร้องขอทางโทรศัพท์ (หรือรูปแบบการติดต่อสื่อสารที่รวดเร็วอื่น ๆ ) และเจ้าหน้าที่ขององค์การอาหารและยาของสหรัฐฯสามารถมอบอำนาจทางโทรศัพท์เพื่อเริ่มต้นการรักษาได้ แพทย์ผู้รักษาต้องติดตามการอนุมัติด้วยวาจานี้กับใบสมัครที่ใช้ในการตรวจสอบการใช้ยาที่เป็นลายลักษณ์อักษรภายใน 15 วันนับจากการอนุมัติด้วยวาจาของ FDA เพื่อใช้ยา (ถ้าไม่มีเวลาเพียงพอที่จะได้รับการอนุมัติจากคณะกรรมการพิจารณาการสอบสวน (IRB) ในสถานการณ์ฉุกเฉินการรักษาจะเริ่มขึ้นโดยไม่ได้รับการอนุมัติของ IRB ตราบเท่าที่ IRB ได้รับแจ้งจากแพทย์ที่ให้การรักษาฉุกเฉินภายใน 5 วันทำการ)
• การใช้ความเห็นอกเห็นใจ (การเข้าถึงผู้ป่วยเดี่ยว) - เว้นเสียแต่ว่ามีภาวะฉุกเฉินที่คุกคามถึงชีวิตแพทย์ผู้รักษาต้องกรอกใบสมัครการใช้ยาใหม่ที่กำลังตรวจสอบ เมื่อใบสมัครได้รับการจัดส่งไปยังองค์การอาหารและยาองค์การอาหารและยาจะมีระยะเวลา 30 วันในระหว่างที่สามารถตรวจสอบใบสมัครและตัดสินใจว่าจะยอมรับหรือปฏิเสธได้หรือไม่ โปรดจำไว้ว่าเวลาส่วนใหญ่การตัดสินใจจะถูกแบ่งปันกับแพทย์ผู้รักษาโดยเร็วที่สุด

(เนื่องจากข้อมูลนี้มีการเปลี่ยนแปลงตามเวลาให้ตรวจสอบแหล่งข้อมูล FDA ที่ด้านล่างของบทความนี้เพื่อดูข้อมูลที่อัปเดตล่าสุด)

สิ่งที่คุณต้องรู้จักในฐานะผู้ป่วย

มีหลายสิ่งที่ต้องคำนึงถึงหากคุณกำลังพิจารณาการใช้ยาที่ทำการตรวจสอบ ซึ่งรวมถึง:

• ยา (หรือขั้นตอน) อาจมีความเสี่ยงอย่างร้ายแรง
• เนื่องจากยา (หรือขั้นตอน) ยังไม่ได้รับการอนุมัติจาก FDA จะไม่ทราบว่ายาที่ทำการศึกษาดีกว่าหรือแย่กว่ายามาตรฐาน คุณอาจไม่ได้รับประโยชน์เพิ่มเติมจากยาเสพติด
• ผล ข้างเคียง ระยะสั้นและผลข้างเคียงในระยะยาว ของยายังไม่เป็นที่ทราบแน่ชัด

ความรับผิดชอบของคุณหมอในการใช้ยาที่เห็นอกเห็นใจ

เมื่อสมัครเพื่อใช้ยาที่เห็นอกเห็นใจจะเป็นผู้ให้การรักษาเนื้องอกวิทยา (คนที่คุณเห็นว่าตัวเองดูแล) ที่จะรับผิดชอบในการประยุกต์ใช้การบริหารและเอกสารการรักษา

• แพทย์ผู้รักษาจะต้องกรอกใบสมัครตามคำอธิบายข้างต้น
• แพทย์ผู้รักษาจะต้องรับผิดชอบในการส่งโปรโตคอลการรักษาและพิสูจน์ FDA ด้วยรายงานผลการรักษาสรุปและผลข้างเคียงใด ๆ
• แพทย์ผู้รักษาต้องรับผิดชอบในการขอรับยาจากผู้ผลิต / นักพัฒนาและจะต้องระบุถึงยาที่เหลืออยู่หลังการรักษา
• แพทย์ปฏิบัติต้องยินยอมที่จะเฝ้าติดตามผู้ป่วยตลอดการรักษาตามหลักเกณฑ์และความรับผิดชอบทั้งหมดขณะที่เธอเข้ารับหน้าที่ผู้ตรวจสอบสำหรับผู้ป่วยรายนี้

_{แหล่งที่มา:}

_{สถาบันมะเร็งแห่งชาติ การเข้าถึงยาเสพติดการสืบสวน อัปเดตเมื่อวันที่ 08/04/09 https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาประเทศสหรัฐอเมริกา (FDA) การเข้าถึงแบบขยาย (การใช้ความเห็นอกเห็นใจ) อัปเดต 02/09/16 http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาประเทศสหรัฐอเมริกา (FDA) การเข้าถึงแบบขยาย: ข้อมูลสำหรับผู้ป่วย อัปเดตเมื่อ 03/03/16 http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาประเทศสหรัฐอเมริกา (FDA) การเข้าถึงแบบขยาย: ข้อมูลสำหรับแพทย์ อัปเดต 12/15/15 http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาประเทศสหรัฐอเมริกา (FDA) การเข้าถึงก่อน / ขยายของ IDE อัปเดต 03/26/15 http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}