มีการรักษาโรคปอดเรื้อรัง?

สัญญาใหม่

จนถึงตอนนี้ไม่มีการรักษา fibrosis cystic (CF) แต่นักวิจัยกำลังทำงานอย่างหนักเพื่อค้นหา นักวิทยาศาสตร์อยู่ใกล้กว่าที่เคย ในช่วงสองทศวรรษที่ผ่านมาการวิจัยจำนวนมากได้นำไปสู่การพัฒนายาและการบำบัดใหม่ ๆ ที่มีการปรับปรุง ชีวิต และ อายุขัย ทั้งหมดนี้ได้เปิดประตูสู่งานวิจัยใหม่ ๆ ที่อาจนำไปสู่การรักษา

ต่อไปนี้เป็นเพียงบางส่วนของการรักษาที่เป็นไปได้ที่มีการศึกษา

ยีนบำบัด

ในปี พ.ศ. 2532 ได้มีการค้นพบยีนที่ก่อให้เกิด fibrosis cystic: ยีน CFTR การค้นพบครั้งนี้น่าตื่นเต้นสำหรับชุมชน CF หลายคนเชื่อว่าการค้นพบนี้จะนำไปสู่การรักษาโดยการยีนบำบัด

น่าเสียดายที่ยังไม่เกิดขึ้น แต่ไม่ใช่เพราะขาดความพยายาม มีการศึกษาจำนวนมากเพื่อพยายามแก้ไขข้อบกพร่องทางพันธุกรรม แต่ไม่มีผู้ใดประสบความสำเร็จ ปัญหาที่ใหญ่ที่สุดของยีนบำบัดจนถึงปัจจุบันได้รับการค้นพบเวกเตอร์ที่สามารถนำ ยีนที่ แก้ไขไปสู่เซลล์ได้อย่างมีประสิทธิภาพ

ยังคงมีความหวังสำหรับการรักษาด้วยยีนแม้ว่า ในเดือนกรกฎาคมปี 2552 กลุ่มนักวิจัยจากมหาวิทยาลัยนอร์ทแคโรไลนาที่แชปเพิลฮิลล์มีผลดีมากโดยใช้ไวรัสเย็นทั่วไปเป็นเวกเตอร์เพื่อถ่ายทอดยีนในตัวอย่างห้องปฏิบัติการของเนื้อเยื่อปอด ขณะนี้ทีมวิจัยกำลังพยายามลดระดับ ไวรัสที่เย็น ลงเพื่อให้การรักษาสามารถทำได้ในคนที่เป็นโรคปอดเรื้อรัง

VX-770

VX-770 เป็นยาที่กำลังได้รับการทดสอบโดย Vertex Pharmaceuticals ในผู้ที่มี fibrosis cystic ซึ่งมีการกลายพันธุ์ G551D อย่างน้อยหนึ่งสำเนา ยาเสพติดอาจจะสามารถกำหนดเป้าหมายข้อบกพร่องในยีน CFTR และฟื้นฟูความสามารถในการเปิดช่องคลอไรด์เพื่อให้เกลือสามารถไหลเข้าและออกจากเซลล์ได้อย่างถูกต้อง

ไม่เหมือนกับยีนบำบัด VX-770 จะไม่แทนที่ยีนที่มีข้อบกพร่อง แต่ถ้าประสบความสำเร็จ VX-770 จะแก้ไขปัญหาในยีนที่มีอยู่

VX-809

VX-809 เป็นอีกหนึ่งยาที่กำลังได้รับการทดสอบโดย Vertex Pharmaceuticals ในผู้ที่มีสำเนาสองฉบับของการกลายพันธุ์ΔF508-CFTR คล้ายคลึงกับ VX-770 เนื่องจากอาจทำให้เกลือไหลผ่านเซลล์ได้อย่างถูกต้อง ถ้าการทำงานของนักวิจัยหวังว่า VX-809 จะเปิดช่องคลอไรด์โดยการย้ายโปรตีน CFTR ไปยังตำแหน่งที่เหมาะสมบนเมมเบรนของสายการบิน

Miglustat

Miglustat เป็นยาที่ผลิตโดย Actelion Pharmaceuticals ซึ่งมีการใช้งานอยู่แล้วในการรักษาสภาพอื่น ๆ แต่ปัจจุบันมีการศึกษาเพื่อใช้ในผู้ที่มี fibrosis cystic ซึ่งมี 2 สำเนาการกลายพันธุ์ΔF508-CFTR การศึกษามีขนาดเล็ก (ประกอบด้วยผู้เข้าร่วมเพียง 15 คน) แต่จนถึงขณะนี้ผลการวิจัยมีแนวโน้มดี Miglustat สามารถย้อนกลับข้อบกพร่อง CFTR และฟื้นฟูกิจกรรมตามปกติลงในเซลล์ได้

Ataluren

Ataluren ซึ่งเคยได้รับการเรียกว่า PTC124 กำลังได้รับการศึกษาโดย PTC Therapeutics เพื่อรักษาคนที่เป็นโรค CF ที่มีการกลายพันธุ์ที่ไร้สาระ ในการกลายพันธุ์ไร้สาระรหัส "gibberish" โค้ดจะปรากฏขึ้นระหว่างโค้ดปกติในยีน CFTR

รหัสเรื่องไร้สาระทำตัวเหมือนป้ายหยุดเพื่อป้องกันเซลล์ไม่ให้อ่านรหัสใด ๆ ที่เกิดขึ้นหลังจากนั้น Ataluren อาจแก้ไขปัญหาดังกล่าวได้โดยช่วยให้เซลล์ละเว้นเครื่องหมายหยุดและอ่านโค้ดที่เกิดขึ้นหลังจากที่กู้คืนแล้วจึงเรียกคืนฟังก์ชันปกติไปยังเซลล์

> แหล่งที่มา:

C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "เซลล์มะเร็งเยื่อบุผิวที่เกี่ยวกับระบบทางเดินหายใจที่ได้รับการรักษาโดย Miglustat โดยไม่ได้รับยาแบบ CF" วารสารอเมริกันด้านระบบทางเดินหายใจและชีววิทยาระดับโมเลกุล สิงหาคม 2552

มูลนิธิโรคปอดเรื้อรัง มิถุนายน 2552 ท่อส่งยา 24 กรกฎาคม 2552

> Zhang L, ปุ่ม B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "การจัดส่ง CFTR ถึง 25% ของเซลล์เยื่อบุผิวผิวฟื้นคืนอัตราปกติของการขนส่งเมือกไปสู่มนุษย์เยื่อบุผิวซีสเตียเปียก" PLoS Biol 7 (7): e1000155 ดอย: 10.1371 / journal.pbio.1000155 24 กรกฎาคม 2552