คำแนะนำว่ายานี้สามารถชะลอการเป็นโรคอัลไซเมอร์ได้
ฉันไม่ชอบเขียนบทความเกี่ยวกับภาวะสมองเสื่อมและ โรคอัลไซเมอร์ โรคอัลไซเมอร์เป็นโรคที่น่าเศร้า มันดำเนินไปอย่างไม่ลดละ ยาที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาในการรักษาโรคนี้เช่น Aricept, Nemenda และ Cognex ช่วยลดอาการทางคลินิกได้เล็กน้อย
นักประสาทวิทยาส่วนใหญ่รู้ดีว่ายามีค่า จำกัด สำหรับผู้ป่วยโรคอัลไซเมอร์
อย่างไรก็ตามคนที่คุณรักขอรับยาเหล่านี้ด้วยความหวังว่ายาเหล่านี้สามารถช่วยในทางเล็ก ๆ ได้ ท้ายที่สุดการรักษาที่ดีที่สุดสำหรับผู้ที่เป็นโรคอัลไซเมอร์ก็คือการดูแลผู้ป่วยที่มีเมตตาซึ่งไม่เพียง แต่รักษาคุณภาพชีวิตที่ดีของคนที่เป็นโรค แต่ยังรวมถึงคุณภาพชีวิตของผู้ดูแลด้วย
แม้จะมีความเกลียดชังทั่วไปของฉันที่จะเขียนบทความเกี่ยวกับโรคอัลไซเมฉันได้ตกลงกับตัวเองเพื่อให้ครอบคลุมโรคเฉพาะในกรณีที่การทดลองยาเสพติดบางอย่างชี้ให้เห็นการชะลอตัวลดลงความรู้ความเข้าใจในผู้ที่มีโรค เมื่อเร็ว ๆ นี้ ผลที่ได้ จากการทดลองที่เกี่ยวข้องกับ aducanumab ของ Biogen แสดงให้เห็นว่าโมโนโคลนอลแอนติบอดีตัวนี้อาจขัดขวางความก้าวหน้าทางคลินิกของโรคอัลไซเมอร์
โรคอัลไซเมอร์เป็นรูปแบบที่พบบ่อยที่สุดของภาวะสมองเสื่อม ในสหรัฐอเมริกาประมาณ 5 ล้านคนอเมริกันอายุ 65 ปีขึ้นไปอาศัยอยู่กับโรค หลักสูตรของโรคอัลไซเมอร์ช้าและไม่สามารถย้อนกลับได้
เมื่อเวลาผ่านไปการเสื่อมสภาพของหน่วยความจำความคิดและเหตุผลของโรคอัลไซเมอร์ ในที่สุดคนที่มีโรคสาหัสนี้จะเหลือไม่สามารถดำเนินการแม้แต่งานที่ง่ายที่สุดและกิจกรรมของชีวิตประจำวัน
คำอธิบายของเราในปัจจุบันเกี่ยวกับ พยาธิสภาพของโรคอัลไซเมอร์ จำกัด อยู่ที่ "สมมติฐาน amyloid " neurodegeneration เป็นส่วนสำคัญของการฝากของเปปไทด์ amyloid-beta (Aß) ในโล่เนื้อเยื่อสมอง
การสะสมAßทำให้เกิดโรคของโรคอัลไซเมอร์ ปัจจัยที่เกี่ยวข้องอีกประการหนึ่งคือความสัมพันธ์ระหว่างเส้นประสาท (neurofibrillary tangles) ประกอบด้วยโปรตีน tau ความไม่สมดุลระหว่างการผลิตAßและการกวาดล้างของAßจะนำไปสู่การก่อตัวของความวุ่นวายเหล่านี้
ในปัจจุบันมีการพัฒนาแอนติบอดีต่าง ๆ เพื่อต่อสู้กับโรคอัลไซเมอร์ด้วยการกำหนดเป้าหมายของ amyloid โดยเฉพาะอย่างยิ่งแอนติบอดี aducanumab ทำงานโดยการกระตุ้น phagocytosis Fc-receptor-mediated ของโล่Aß กล่าวได้ว่า aducanumab ช่วยกระตุ้น phagocytes ของร่างกายเราให้ย่อยAß
ในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา "สมมติฐาน amyloid" ได้รับการพิจารณาอย่างจริงจังและได้รับการยอมรับจากผู้เชี่ยวชาญหลายคนว่าเป็นเรื่องธรรมดา เรายังคงไม่มีการตรวจสอบทางคลินิกสำหรับสมมติฐานและหลายคนเชื่อว่าการสะสมของAßอาจเป็นส่วนหนึ่งของกระบวนการที่มีขนาดใหญ่และไม่เข้าใจที่ทำให้เกิดการเสื่อมสภาพของระบบประสาท โดยเฉพาะอย่างยิ่งในผู้ที่เป็นโรคอัลไซเมอร์การฝากเงินAßจะช่วยลดความรู้ความเข้าใจลงได้ถึง 10 ถึง 15 ปีซึ่งจะทำให้ความสัมพันธ์ของสาเหตุและผลกระทบลดลง นอกจากนี้การเผาผลาญอาหารของโปรตีนจากถั่วเหลือง (APP) ยังส่งผลให้เกิดAßไม่เพียง แต่เป็นส่วนอื่น ๆ ที่อาจมีบทบาทในการเกิดโรคของอัลไซเมอร์
จากผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1b ของ aducanumab ที่เรียกว่า PRIME ระยะเวลา 1 ปี Biogen ได้ทดลองใช้ยาในระยะที่ 3
นี่คือผลระหว่างกาลเหล่านี้:
- การรักษาด้วย aducanumab ทำให้เกิดการลดลงของแผ่น amyloid ในคนที่เป็นโรคอัลไซเมอร์หรืออ่อนโยน
- การลดลงของโล่ถูกมองเห็นโดยใช้การถ่ายภาพด้วย PET และการลดขนาดนี้ขึ้นอยู่กับขนาดของยาและเวลา
- ผู้ป่วยที่เป็นโรคอัลไซเมอร์ได้รับการรักษาเป็นเวลาหนึ่งปีพบว่าการลดลงของความรู้ความเข้าใจเกี่ยวกับความรู้ความเข้าใจทางสมองลดลงอย่างมีนัยสำคัญทางคลินิกตามที่ได้จากการประเมินสภาพจิตมินิ (MMSE) และภาวะสมองเสื่อม
- ความปลอดภัยและความอดทนของ aducanumab เป็นที่ยอมรับได้ อาการไม่พึงประสงค์บางอย่างรวมถึงอาการปวดศีรษะและอาเรีย (ความผิดปกติในการถ่ายภาพที่เกี่ยวกับ amyloid)
เพื่อให้มีการใช้ยา Alzheimers หรือยาใหม่ ๆ ที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ต้องผ่านการทดลองทางคลินิกในระยะที่ 3 ดังที่ได้กล่าวไว้ในบทความล่าสุดเรื่อง "การทดลองหลักสำหรับสารยับยั้ง B-secretase ในโรคอัลไซเมอร์" จาก Nature Biotechnology ผู้ผลิตยาบางชนิดของ Alzheimer ได้รีบไปทดลองใช้ระยะที่ 3 การปฏิบัตินี้มีความเสี่ยงเนื่องจากผลลัพธ์ที่ไม่เป็นนัยสำคัญทางคลินิกจากการทดลองในระยะที่ 3 จะเป็นการปิดการพัฒนายาเสพติด หลังจากที่ทุกคนไม่มีใครต้องการที่จะลงทุนในยาเสพติด "เผา"
เพียงเพราะยาไม่สามารถแสดงผลที่สำคัญทางคลินิกในระหว่างการทดลองเฉพาะระยะที่ 3 ไม่จำเป็นต้องหมายความว่ายาไม่ได้ผล ตัวอย่างเช่นอาจเป็นไปได้ว่ายาเสพติดอาจมีประสิทธิภาพในปริมาณที่แตกต่างจากที่ทดสอบ หรือยาบางตัวทำงานได้ดีกับประชากรบางกลุ่ม แทนที่จะส่งรูบ็อกซ์และไปทดลองใช้ระยะที่ 3 คุณควรทำแบบสำรวจ Phase 2 เพื่อทำความเข้าใจยาและผลกระทบที่ดีกว่า ในทางตรงกันข้าม Biogen ได้ตัดสินใจที่จะดำเนินการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ในแง่ของการสนับสนุนผลลัพธ์ระหว่างกาลจากการทดลอง phase 1b (ที่ใช้พลังงานต่ำ)
หากคุณหรือคนที่คุณรักทุกข์ทรมานจากโรคอัลไซเมอร์โปรดอ่านบทความนี้ในบริบทและไม่มีความหวังที่ผิด ไบโอเจนยังคงอยู่ห่างจากการได้รับการอนุมัติ aducanumab อยู่เป็นระยะ ๆ และเรายังต้องได้รับผลทางคลินิกอีกมากมาย แม้ว่าผลการรักษาในระยะเริ่มต้นของ aducanumab จะเป็นไปได้ แต่ยาเสพติดของ Alzheimer ก็มีชื่อเสียงในเรื่องที่ไม่สามารถตัดมัสตาร์ดได้และเรายังไม่ตระหนักถึงการรักษาที่มีประสิทธิภาพอย่างแท้จริงเพื่อชะลอความก้าวหน้าของโรคนี้
แหล่งที่มาที่เลือก
บทความเรื่อง "สมมติฐานของแอมลอยด์เกี่ยวกับโรคอัลไซเมอร์: ความคืบหน้าและสัญญากับการบำบัดรักษาโรค" โดย J Hardy และ DJ Selkoe ตีพิมพ์ใน Science in 2002. เข้าถึงเมื่อวันที่ 3/22/2015
Ropper AH, Samuels MA, Klein JP บทที่ 39 โรคความเสื่อมของระบบประสาท ใน: Ropper AH, Samuels MA, Klein JP สหพันธ์ Adams & Victor's Principles of Neurology, 10e New York, NY: McGraw-Hill; 2014. เข้าถึง 22 มีนาคม 2015
บทความเรื่อง "Pivotal Trials for ß-secretase inhibitors ใน Alzheimer's โดย Cormac Sheridan ตีพิมพ์ใน เทคโนโลยีชีวภาพธรรมชาติ ในปี 2015 เข้าถึงได้ในวันที่ 3/22/2015